Die Durchführung klinischer Studien am Menschen ist weltweit durch Gesetze geregelt. Hierdurch ist sichergestellt, das nur qualifizierte Prüfzentren und Ärzte klinische Studien durchführen.


Vor Beginn einer klinischen Studie werden alle bislang vorliegenden Ergebnisse, der Prüfplan und die Qualifikation der Prüfärzte durch die Behörden und eine unabhängige Ethikkommission  geprüft. Dies dient vor allem dem Schutz des Patienten.


Während der Zeit, in der eine Studie durchgeführt wird, finden regelmäßig Inspektionen der Prüfstelle durch Firmen- oder Behördenvertreter statt. Werden neue Erkenntnisse gewonnen, müssen diese Ergebnisse wiederum der Ethikkommission zur Begutachtung und Genehmigung  vorgelegt werden, sodass ein fortlaufender Kontrollprozess eine maximale Sicherheit für die Patienten gewährleistet.


Die gesetzlichen Rahmenbedingungen sind international durch die Verordnung zur „Good clinical practice (GCP)“ , der Übereinkunft  der“ Internationalen Conference on Harmonisation of Technical Requirements of Pharmaceuticals for Human Use (ICH)“  und mehrere europäische  Richtlinien geregelt.


In Deutschland kommen weitere Bestimmungen im „Gesetz über den Verkehr mit Arzneimittel (AMG)“ hinzu.